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Primera Sección
Jueves 9 de agosto de 2012
Que los trastornos más frecuentes asociados a estas enfermedades son el déficit motor, en el 44% de los casos, trastornos estéticos y funcionales en el 37%, y dolores crónicos en el 22% de los pacientes.
Que los pacientes afectados por las Enfermedades Poco Frecuentes no pueden ni deben ser excluidos de los progresos realizados por la ciencia y la práctica médica, teniendo el mismo derecho al tratamiento que cualquier otro paciente, sin crear falsas expectativas.
Que paralelamente en la práctica médicoasistencial, se observan enfermedades, que si bien son frecuentes, es decir, tienen alta prevalencia, presentan un nivel de gravedad tal para el cual no siempre existen recursos disponibles, conocidas como Enfermedades Serias.
Que por ello resulta socialmente valioso el desarrollo y el acceso de la población a nuevos medicamentos que cubran las necesidades insatisfechas para el diagnóstico, prevención y/o tratamiento de enfermedades poco frecuentes y/o serias, para las cuales no existan tratamientos disponibles eficaces, efectivos y seguros o que los mismos sean inadecuados.
Que conforme surge de lo precedentemente señalado aquellos medicamentos o especialidades medicinales destinados a prevenir, diagnosticar y/o tratar enfermedades serias para las cuales no existan tratamientos disponibles eficaces y seguros o que los mismos sean inadecuados, pueden considerarse comprendidos en el concepto de orfandad terapéutica.
Que es necesario tener en cuenta que, en ciertas normativas internacionales, para la solicitud del registro de un medicamento huérfano el patrocinante puede presentar estudios en fases tempranas del desarrollo del medicamento.
Que los pacientes que sufren afecciones poco frecuentes y/o enfermedades serias para las cuales no existan tratamientos disponibles eficaces y seguros o que los mismos sean inadecuados, deben poder beneficiarse con medicamentos de calidad y eficacia comparables a aquellos que hubieran cumplido todas las fases del desarrollo.
Que todo medicamento destinado al tratamiento de estas enfermedades debe presentar un beneficio considerable, entendiéndose por tal, según el Reglamento CE
Nº847/2000 de la Comisión de las Comunidades Europeas, a una ventaja significativa clínicamente o una contribución importante a la atención del paciente.
Que por todo lo expuesto, deviene necesario establecer un procedimiento operativo uniforme y científicamente respaldado para la tramitación de las solicitudes de registro de especialidades medicinales y/o medicamentos destinados a la prevención, diagnóstico y/o tratamiento de Enfermedades Poco Frecuentes y/o Enfermedades Serias para las cuales no existan tratamientos disponibles, eficaces y seguros o que los mismos sean inadecuados, los que serán autorizados Bajo Condiciones Especiales, en los términos de la presente disposición.
Que desde el punto de vista operativo es conveniente adoptar la modalidad de gestión descripta en la Disposición ANMAT
Nº 5755/97, o la que en el futuro la sustituya.
Que el Instituto Nacional de Medicamentos, la Dirección de Evaluación de Medicamentos y la Dirección de Asuntos Jurídicos han tomado intervención de su competencia.
Que se actúa en virtud de las facultades conferidas por los Decretos Nros. 1490/92
y 425/10.

Por ello, EL INTERVENTOR
DE LA ADMINISTRACION NACIONAL
DE MEDICAMENTOS, ALIMENTOS
Y TECNOLGIA MEDICA
DISPONE:
Artículo 1º Quedan comprendidos, en la presente disposición, las especialidades medicinales y/o medicamentos destinados a la prevención, diagnóstico y/o tratamiento de las enfermedades definidas en el ANEXO I de la presente disposición, que forma parte integrante de la misma, cuyo registro podrá ser concedido Bajo Condiciones Especiales.
Art. 2º Establécese que para el registro de las especialidades medicinales y/o medicamentos definidos en el artículo 1, deberán cumplimentarse los requisitos y documentación enumerados en el ANEXO II de la presente disposición, que forma parte integrante de la misma.
Art. 3º Establécese que el otorgamiento del registro de las especialidades medicinales y/o medicamentos objeto de la presente disposición, y la determinación del plazo de vigencia del Certificado correspondiente, se evaluará caso por caso, teniendo en consideración, entre otros, las características particulares de la droga involucrada, la complejidad de la enfermedad a tratar y la información presentada sobre las fases de su desarrollo.
Art. 4º Los titulares de registro de las especialidades medicinales y/o medicamentos contemplados en la presente disposición deberán hacer constar la leyenda AUTORIZADO BAJO
CONDICIONES ESPECIALES, en los rótulos, prospectos y en toda información puesta a disposición del cuerpo profesional, con igual tamaño y realce que la marca comercial y la Denominación Común Argentina, DCA, o en su defecto la Denominación Común Internacional, DCI.
Art. 5º Créase en el ámbito de esta Administración Nacional, la Comisión de Asignación y Evaluación de Medicamentos que deban ser inscriptos Bajo Condiciones Especiales, cuyos objetivos serán:
a Analizar la información y documentación presentada de un medicamento que se pretenda inscribir en el Registro de Especialidades Medicinales Bajo Condiciones Especiales.

BOLETIN OFICIAL Nº 32.456

a partir del primer día hábil siguiente al de su publicación en el Boletín Oficial.
Art. 10. Regístrese, comuníquese a quienes corresponda. Notifíquese a CAEMe, CILFA, COOPERALA, CAPGEN, COFA y a otras entidades representativas del sector. Dése a la Dirección Nacional del Registro Oficial para su publicación; notifíquese a las entidades y organizaciones profesionales correspondientes.
Cumplido, archívese PERMANENTE. Carlos A. Chiale.
ANEXO I
CARACTERISTICAS DE LAS ENFERMEDADES
CONSIDERADAS EN ESTA DISPOSICION
1.- CARACTERISTICAS DE LAS ENFERMEDADES POCO FRECUENTES EPF.
De acuerdo con la Ley 26.689, artículo 2
se consideran enfermedades poco frecuentes EPF, aquellas cuya prevalencia en la población es igual o inferior a una en dos mil 1 en 2000
personas, referida a la situación epidemiológica nacional.

Art. 9º La presente disposición entrará en vigencia a los treinta 30 días corridos, contados
El mencionado Plan deberá contemplar el Registro de Pacientes tratados con el medicamento, así como el circuito de prescripción/
dispensación. Esta información servirá para la retroalimentación de bases de datos de eficacia y seguridad nacionales e internacionales.

3.- INCLUSION EN UN PLAN DE FARMACOVIGILANCIA INTENSIVA.

b Enfermedades severas o con riesgo de muerte para las cuales no existan tratamientos disponibles efectivos o que sean de alguna manera inadecuados.
c La aparición durante el tratamiento de una enfermedad de una resistencia ampliada refractariedad a los tratamientos con los agentes actualmente disponibles.
d La aparición de una nueva enfermedad que posea efectos severos o riesgo de muerte y para la cual no existan tratamientos disponibles efectivos o que sean de alguna manera inadecuados.
ANEXO II

1.- CONSIDERACIONES GENERALES.

Art. 8º Adóptase la modalidad de gestión establecida en la Disposición ANMAT
Nº5755/97, o la que en el futuro la sustituya.

El solicitante deberá presentar el Plan de Monitoreo de la Eficacia, Efectividad y Seguridad, para evaluar el beneficio/riesgo del tratamiento, el que deberá ser aprobado por la Dirección de Evaluación de Medicamentos, dando intervención al Departamento de Farmacovigilancia en la faz de su competencia.

a Enfermedades crónicas, debilitantes para las cuales no existan tratamientos disponibles efectivos o que sean de alguna manera inadecuados.

c Análisis y evaluación de la información y documentación presentada para respaldar la solicitud, sobre la base de los hallazgos preclínicos y clínicos obtenidos.

Art. 7º En caso de incumplimiento de cualquiera de las obligaciones establecidas en la presente disposición, esta Administración podrá suspender la comercialización de las especialidades medicinales y/o medicamentos, cuyo registro haya sido otorgado Bajo Condiciones Especiales, cuando razones de eficacia y/o seguridad así lo ameriten.

2.- PLAN DE MONITOREO DE LA EFICACIA, EFECTIVIDAD Y SEGURIDAD.

Asimismo se deberá presentar una guía del manejo de la medicación tanto para los profesionales de la salud, como para los pacientes y aquellos que los asisten, con la finalidad de disminuir los errores en la medicación.

REQUISITOS Y DOCUMENTACION
PARA LA AUTORIZACION

Art. 6º La mencionada Comisión estará coordinada por el Dr. Ricardo Bolaños, a quien subrogará la Dra. Claudia Saidman, e integrada por los siguientes funcionarios: Dra. Inés Bignone, Dra. Nora Donato, Dra. Rosa María Papale, Dr.
Guido Pesce, Dr. Pablo Copertari y Dr. Andrés Brandolini, quedando facultada a convocar a representantes de las instituciones académicocientíficas pertinentes.

En todos los casos deberá además acreditarse mediante evidencia fehaciente y completa que el medicamento cuyo registro se solicita ha sido categorizado como medicamento huérfano, o destinado para el diagnóstico, prevención y/o tratamiento de Enfermedades Poco Frecuentes y/o Enfermedades Serias para las cuales no existan tratamientos disponibles, eficaces y seguros o que los mismos sean inadecuados.

2.- CARACTERISTICAS DE LAS ENFERMEDADES SERIAS CON RIESGO DE MUERTE Y/O
INVALIDEZ GRAVE.

b Asignación de la categoría de inscripción Bajo Condiciones Especiales.

d Dictaminar la oportunidad, mérito y conveniencia de la inscripción en el Registro de Especialidades Medicinales de un medicamento Bajo Condiciones Especiales.

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El solicitante deberá presentar toda la información completa al menos de las fases tempranas Fase Preclínica y Fases I y/o II de la Farmacología Clínica de investigación y/o de los resultados de los ensayos clínicos realizados con diseños adaptativos cuando correspondiere.

Cuando las características del medicamento lo ameriten esta Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica incluirá al mismo en un Plan de Farmacovigilancia Intensiva.
4.- OBLIGACION DE COMUNICAR INFORMES PERIODICOS.
El titular del registro deberá presentar ante la Dirección de Evaluación de Medicamentos de esta Administración Nacional, mediante informes periódicos, los registros obtenidos en el marco del Plan de Monitoreo de la Eficacia, Efectividad y Seguridad del producto, como máximo anualmente o con la periodicidad que se determine para cada caso.
5.- OTROS REQUISITOS.
En todos los casos, deberá obtenerse el consentimiento informado por escrito, otorgado por el paciente o sus representantes legales, sobre el alcance de los beneficios y riesgos del tratamiento.
Sin perjuicio de las exigencias establecidas en los puntos anteriores, esta Administración Nacional podrá requerir cualquier otra evidencia y/o documentación complementaria que resulte necesaria para la evaluación del trámite.